Tratamientos Futuros...

El tratamiento futuro y deseado por todos es la Terapia Génica.

Consiste en introducir una célula en el paciente , modificada de tal forma que enseñe a las demás células del cuerpo a generar la enzima que tienen defectuosas o que no tienen. De este modo se podría revertir la enfermedad.

En España ,la compañía farmacéutica ESTEVE tiene previsto  realizar un ensayo (EGT-301: terapia génica first-in-class AAV-9)   para probar su eficacia y su seguridad en humanos. Es por lo que estamos luchando, ojala sea realidad pronto, y funcione del mismo modo que en modo animal revierte la enfermedad.

Video explicativo sobre la Terapia Génica

Ensayos clínicos actuales...

Actualmente existen distintos ensayos clínicos abiertos para pacientes con Síndrome de Hunter. Para poder acceder a ellos hay que cumplir una serie de requisitos que marca la compañía o el grupo de investigadores que los llevan a cabo. Por regla general los médicos especialistas son los que nos deben de informar en caso de poder acceder a ellos, aunque en el caso de ensayos fuera de España desde la Asociación les contactamos para ver la posibilidad de acceder a los mismos.

Listado de ensayos actuales y sus enlaces para acceder a la información actualizada (idioma inglés):

  • Terapia Génica de la compañía REGENXBIO: RGX-121 Gene Therapy in Patients With MPS II (Hunter Syndrome) para acceder a su información pincha AQUI

  • Reemplazo enzimático intravenoso​ desarrollado por el Samsung Medical Center en Seoul (República de Corea) para acceder a su información pincha AQUI

  • Reemplazo enzimático Intratecal (Sistema nervioso central) en combinacion con reemplazo semanal de Elaprase para acceder a su información pincha AQUI

  • Reemplazo enzimático Intratecal en pacientes con trasplante de cordón umbilical realizado previamente, para acceder a su información pincha AQUI